类器官技术被广泛应用于功能组织诱导、疾病模型建立、药物筛选、毒性测试、临床端研究等多个方面的研究，在基础研究和转化应用中具有很大的应用前景。最显著的优势是人源性、近生理性，可以用来建立各种遗传性、传染性或获得性的疾病模型，如癌症、神经退行性疾病、先天性畸形等，探索起发病原因和治疗方法。
另外值得一提的是，在许多难以利用传统生物进行建模或难以开展大规模临床试验的罕见病领域，利用类器官进行疾病建模表现出独特优势，能够为深度测序和功能测试、突变位点或表型分析提供足够资源，是目前的热点应用方向。
高通量药物筛选
药物高通量筛选可以在短时间内测试大量受试药物，寻找可能的药物先导化合物或者靶点，具有测试样品体系小、成本低、速度快、检测结果灵敏，可以发现未知创先药物等特点。但由于常用的细胞系与原生环境相差较大，且由于肿瘤具有较强的异质性，使其在实际研究中出现很多在肿瘤细胞系上显示有效的药物，在人体中往往无效的现象。
近年来肿瘤类器官模型在大型化合物库中的高通量药物筛选、检测单药或多药浓度等方面，展现出能够帮助研究者快速筛选出药物敏感性强、反应性好、效果优的癌症适应症药物的能力。据报道，用类器官预测靶向药物及化疗疗效，其敏感性达100%，特异性93%，阳性预测值88%，阴性预测值100%。
癌症精准治疗
精准医疗在肿瘤学领域的应用越来越多，用于帮助特定患者选择最佳疗法。虽然人源肿瘤异种移植模型（PDX）具有一定的精准医疗前景，但它们尚待时间来开发，成本可能很高，且不容易规模化应用。
由于类器官肿瘤也是人源模型，因此它们与PDX非常相似，保留了原始肿瘤特征和患者的相关性，并能预测患者对治疗的反应。相较于PDX，肿瘤类器官在落实精准医疗方法方面还有其他一些优势，即开发速度更快，更容易量产。
利用肿瘤类器官可以对多种潜在治疗方式进行测试，而这些治疗方式中有很多可能并非相关适应症的标准治疗方案。可以将测试结果与其他检测（如基因组筛查）结合，从而确定耐药机制或替代治疗方案。
毒性测试
类器官可以用来模拟人体对材料、药物、化学品、毒素以及化妆品的吸收、代谢和排泄过程，评估药物的效果和安全性；也可以用来测试他们对特定组织和器官的毒性和副作用，避免动物实验和临床试验中的风险，从而减少对动物试验和患者的依赖。再生医学的主要目标是在体外用健康组织替代某一功能或结构受损的器官，实现无免疫抑制、无并发症和毒性减少，避免因终生抗排斥治疗产生巨额的费用。虽然现代医学已经能够实现异体移植，尤其在治疗终末期器官衰竭如心脏、肝脏或肾脏中，器官移植仍是临床主要采用的方法，但是存在供体数量严重短缺以及组织排斥等问题。因此，寻找新的组织来源十分迫切。类器官能够同基因组织扩增从而用于自体移植，为器官替代策略提供可再生资源。
